Investigadores de la Facultad de Medicina Lewis Katz de la Universidad de Temple y del Centro Médico de la Universidad de Nebraska (UNMC) han eliminado por primera vez el ADN del VIH-1, responsable del sida, de los genomas de ratones. El equipo ha usado un fármaco antirretroviral de nueva generación y lo ha combinado con edición genética basada en CRISPR Cas9.
La investigación que ha sido publicada en Nature, muestra el tratamiento para suplir la replicación del VIH de las células y de los órganos de los roedores infectados y por tanto, aunque no les cura, sí se aísla el virus. Esta futura diana terapéutica ofrece a los nuevos tratamientos actuales otra opción que va a ser experimentada en breve en ensayos clínicos con humanos.
Este mismo equipo de investigación utilizó anteriormente la tecnología CRISPR Cas9 para desarrollar un novedoso sistema de edición y administración de terapia génica destinada a eliminar el ADN del VIH de los genomas que albergan el virus.
Los investigadores demostraron en ratas y ratones que el sistema de edición de genes podía extirpar eficazmente grandes fragmentos de ADN del VIH de las células infectadas, lo que tuvo un impacto significativo en la expresión de los genes virales sin embargo, de manera similar a la terapia antirretroviral, la edición de genes no podía eliminarse completamente el VIH por sí sola.
Para el nuevo estudio, el equipo combinó su sistema de edición genética CRISPR Cas9 con una nueva estrategia terapéutica conocida como antirretroviral de liberación lenta y acción prolongada, denominada LASER ART. Este tratamiento ha sido desarrollado por los expertos en farmacología de la UNMC Benson Edagwa y Howard Gendelman, otro de los líderes de la investigación.
Gendelman explica que “LASER ART se dirige a los santuarios virales y mantiene la replicación del VIH en niveles bajos durante largos períodos de tiempo, lo que reduce la frecuencia de la administración”.
