El Institut de Màcula, centro de referencia internacional en el tratamiento de la patología médica y quirúrgica de la mácula, la retina y el vítreo, adscrito al hospital Quirón Teknon, está desarrollando en la actualidad diversos proyectos de investigación de forma muy activa y participa en ensayos clínicos en todas las fases, I, II, y III. Actualmente están reclutando pacientes para la enfermedad de Stargardt, una distrofia de la mácula que cursa con ceguera legal y causa una degeneración que actualmente no tiene cura.
Zimura es el fármaco que está diseñado para inhibir la proteían del complemento C5. Los pacientes diagnosticados con la enfermedad de Stargardt de herencia autosómica recesiva tienen que tener al menos dos mutaciones patogénicas en el gen ABCA4 que serán, una vez, reclutados, confirmadas en los laboratorios del estudio. Asimismo, entre los criterios de selección se encuentran pacientes cuya agudeza visual esté comprendida entre 20/20 y 20 /200.
El objetivo de dicho ensayo clínico OPH2005 Eficacia y seguridad de Zimura en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt, es evaluar la diferencia entre el cambio del área del defecto de la elipsoide medida con la OCT. El fármaco previene la inflamación del inflamasoma y la acumulación del complejo de ataque a la membrana (MAC), lo que prevendría la muerte celular.
Hay que destacar que la participación en un ensayo clínico ofrece una serie de ventajas pero también tiene algún inconveniente. Los riesgos por la participación en el mismo se pueden derivar de la vía de administración del medicamento y de la medicación por otro. En principio, los riesgos conocidos son bajos, y siempre, el paciente estará en todo momento informado de los posibles efectos adversos y molestias derivadas de su participación en dicho estudio. Los ensayos clínicos son gratuitos para el paciente y tienen una duración aproximada de 18 meses, dentro de los cuales el paciente tendrá que acudir a las visitas pautadas por el protocolo de estudio cada quince días durante tres meses y mensual desde el tercer mes hasta el final del estudio.
Recordamos que un ensayo clínico no es sinónimo de cura ni de tratamiento. Los pacientes se someten al programa que está establecido y contribuyen a la investigación del fármaco que se está probando.
El Institut de la màcula actualmente está en fase de reclutamiento de pacientes afectados por la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), tanto la seca como la húmeda, el edema macular diabético y la enfermedad de Stargardt.
La asociación Discapacitados Otros Ciegos de España, DOCE recoge todos los datos de los pacientes e informa acerca de este ensayo clínico a todos los pacientes que tengan dudas.
