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Stargardt: un nuevo ensayo clínico en fase III para la atrofia macular

El hospital Fundación Jiménez Díaz de Madrid (España), está llevando a cabo el estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado y con doble ciego, para comparar la eficacia y seguridad del clorhidrato de emixustat con el placebo para el tratamiento de la atrofia macular secundaria a la enfermedad de Stargardt.

El criterio de valoración principal de la eficacia será la tasa media del cambio desde el inicio en el área total de las lesiones de la atrofia macular en el ojo del estudio definida como el área con disminución clara de autofluorescencia capturada por FAF de luminancia deducida. Está previsto que tenga una duración de dos años y se verá si los pacientes, en ese tiempo, toleran el emixustat en comparación con el placebo; existe cambios en la sensibilidad de la retina según lo determinado por microperimetría fotópica y si existen cambios en la sensibilidad al contraste. De igual forma se podrán valorar los cambios en la velocidad de lectura con el producto así como cambios en la puntuación de letras de la agudeza visual, y en otras áreas de la retina.

Hay que señalar que los criterios de inclusión serán para personas de 16 años y según los parámetros siguientes: tener diagnóstico clínico de atrofia macular segundaria a la enfermedad de Stargardt en uno o dos ojos; ser portador de una o dos mutaciones patógenas en el gen ABCA4, o miembro 4 de la subfamilia de transportadores dependientes de ATP., así como otros valores que figuran en la lista del registro español de estudios clínicos.

El promotor de este ensayo clínico es Acucela Inc. (Estados Unidos) y se practicará en la Fundación Jiménez Díaz de Madrid.

¿Qué beneficios o riesgos tiene participar en un ensayo clínico?

Como cualquier cuestión en medicina, no se pueden asegurar ni beneficios concretos ni riesgos ciertos. En general, podemos decir que si usted participa en un ensayo clínico podría ser uno de los primeros beneficiarios de una droga que funciona antes que mucha otra gente afectada. El cuidado y control de un paciente en ensayo clínico es mayor dado que está obligado por las autoridades sanitarias para su mayor seguridad.

Estas y los comités éticos son muy exigentes con la seguridad y control de los pacientes que participan en un ensayo clínico y aunque en ocasiones, estos se ven sometidos a más pruebas que quien se trata fuera de un ensayo, dichas pruebas extraordinarias son vigiladas con mucho rigor. Se exigen estándares muy estrictos para la inclusión y para cada tratamiento, de manera que su caso es seguido y supervisado no sólo por su médico sino por las personas designadas para vigilar que el ensayo clínico se desarrolla de acuerdo a lo que se llaman normas de Buena Práctica Clínica.

El participar en un ensayo clínico es un acto, fundamentalmente, de generosidad hacia los demás y hacia la Ciencia. Si el producto funciona muchas más personas cuando termine el estudio se podrán beneficiar gracias a usted.

Las potenciales circunstancias negativas de su participación en un ensayo clínico son:

  • Efectos secundarios no conocidos y no esperados Que no tenga una mayor efectividad que tratamiento convencional.
  • Que tenga menor eficacia que el tratamiento convencional

La enfermedad de Stargardt, también conocida como distrofia macular juvenil, es una enfermedad ocular hereditaria que se caracteriza por una degeneración macular, la mácula es la zona central de la retina dotada de la máxima sensibilidad que permite la visión fina de los detalles.

El inicio de los síntomas tiene lugar en la adolescencia, aunque existe algún caso que ha tenido manifestaciones en la primera década de la vida. El paciente refiere que poco a poco deja de ver sin darse cuenta y se manifiesta por perdida de agudeza visual progresiva. Los síntomas más comunes al comienzo de esta enfermedad, suele referirse el paciente a que las cosas desaparecen y vuelven a aparecer, que se ven puntos negros que están y no están. Esto sucede en los primeros estadios y suele ser aproximadamente cinco años antes de que exista algún dato que verifique esta enfermedad.

Visión con la Enfermedad de Stargardt

La retinografía está limpia y el paciente refiere que no ve ni con la mayor corrección posible. Cursa en ocasiones visión borrosa, zonas ciegas en el campo visual que se llaman escotomas y dificultad para adaptarse a las penumbras (lugares con poca luz). Aquellas personas que padecen la distrofia macular de Stargardt son muy sensibles a la luz y se ven obligados a usar gafas oscuras (filtros naranjas) así como visera o gorra. Deben evitar la ingesta de vitamina A y tomar el sol durante todo el año; para ello se pondrán crema solar y evitarán estar expuestos innecesariamente al sol.

En las primeras fases la disminución de la agudeza visual es clara pero no se observa grandes alteraciones en el fondo de ojo. A medida que progresa la enfermedad, fragmentos ricos en lípidos se acumulan en la capa del epitelio pigmentario de la retina por debajo de la mácula, los cuales aparecen como manchas amarillentas. El epitelio pigmentario de la retina es una capa que se encuentra entre la retina y la coroides, que es la responsable de irrigar y nutrir a las células fotoreceptoras de la retina que son los conos y bastones. Estos fragmentos de lípidos se llaman lipofuscina. En los casos avanzado de la enfermedad, esta acumulación progresiva de lipofuscina provoca la atrofia de la mácula y del epitelio pigmentario de la retina.

La Asociación D.O.C.E. (Discapacitados Otros Ciegos de España) propuso a RareConnect la organización de una comunidad internacional para poner en contacto a pacientes, amigos y simpatizantes de Stargardt con el fin de estar informados acerca de los últimos avances y posibles terapias cuando exista cura o algún tratamiento eficaz. Actualmente no se dispone de ninguno y la enfermedad debuta y va degenerando conforme pasan los años hasta que el paciente padece ceguera legal.

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PhD, Doctora C.C. Información / Periodista / Editora Adjunta de Periodistas en Español / Divulgadora Científica / Profesora Universitaria / Fotógrafo / Comprometida con la Discapacidad, los Derechos Humanos, la Infancia y la Tercera Edad / Miembro Consejo Asesor de la Fundación Juan José López-Ibor / Miembro del Comité Asesor de Ética de Eulen Servicios Sociosanitarios / Miembro de The International Media Conferences on Human Rights (United Nations, Switzerland) / Presidenta de D.O.C.E .- (Discapacitados otros Ciegos de España) - www.asociaciondoce.com / Coautora del libro EL CEREBRO RELIGIOSO junto a la Profesora López-Ibor. Editorial El País Neurociencia https://colecciones.elpais.com/literatura/62-neurociencia-psicologia.html / Autora del Libro Fotografía Social.- Editorial Anaya / Consultora de Comunicación Médica. www.consultoriadecomunicacion.comContacto Periodistas en Español: [email protected]

2 Comentarios

  1. Hola mi hijo tiene baja visión tiene 22 años no saben no me han sabido decir lo que tiene porque no hacen investigación según ellos parece ser que no se desarrollo bien el ojo donde en Valencia Le podrían averiguar que es gracias x todo

    • Gracias por seguir Periodistas en Español. En relación a la consulta que nos hace probablemente su hijo no tiene clínica y por ello, no podrán determinar la patología que tiene. Esto nada tiene que ver con la investigación. Por ello, le aconsejo que le lleve a otro oftalmólogo para que le haga un campo visual, una angiografía, una OCT, como mínimo y si es posible de la Seguridad Social. El hospital Politécnico de Santa Fé podría ser una opción y si decide traerlo a Madrid, la fundación Jiménez Díaz.
      En algunas patologías referidas a distrofias maculares tipo Stargardt no siempre se ven los depósitos de lipofucsina y es posible que se tarde entre cinco y diez años en determinar qué es.
      Gracias por leernos.

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